Liệu pháp gene là kỹ thuật đưa gene lành vào cơ thể thay thế cho gene bệnh hay đưa gene cần thiết nào đó thay vào vị trí gene bị sai hỏng để đạt được mục tiêu của liệu pháp. Liệu pháp gene có thể là việc đưa một allele bình thường vào tế bào đích để thay thế một allele bị lỗi, chẳng hạn như allele gây ra bệnh xơ nang. Có hai loại liệu pháp gene: Liệu pháp gene soma và liệu pháp gene tế bào mầm.
Liệu pháp gene soma là phương pháp điều trị, thay thế hay sửa chữa các gene hỏng, gene bệnh của các tế bào soma trong cơ thể. Liệu pháp gene tế bào soma liên quan đến sự biểu hiện gene trong trong những tế bào sẽ được uốn nắn ở bệnh nhân nhưng không di truyền cho thế hệ sau. Tế bào dùng chữa trị có thể là tế bào lympho, tế bào gan, đặc biệt là tế bào gốc.
Liệu pháp gene tế bào mầm là phương pháp điều trị, sửa chữa, thay thế gene hỏng cho các giao tử nhằm tạo ra thế hệ sau bình thường. Liệu pháp gene tế bào mầm liên quan đến cải biến gene của những tế bào mầm mà những tế bào này truyền đạt những sự thay đổi đó cho thế hệ sau.
Liệu pháp gene soma chỉ là giải pháp ngắn hạn và cần được thực hiện lặp đi lặp lại, trong khi liệu pháp dòng mầm là một giải pháp lâu dài sẽ được truyền lại cho con cháu. Có nhiều cân nhắc về mặt đạo đức liên quan đến kỹ thuật di truyền. Lợi ích của di truyền kỹ thuật bao gồm khả năng kháng côn trùng ở cây trồng như đậu nành và động vật sử dụng gene được sử dụng để sản xuất dược phẩm. Một số người phản đối kỹ thuật di truyền do tiềm năng ảnh hưởng của nó đến môi trường, hoặc do ý tưởng rằng biến đổi gene hạt giống sẽ không dễ dàng có được đối với nông dân nghèo hơn.
Bệnh xơ nang có thể được điều trị bằng liệu pháp tế bào soma với việc sử dụng liposome như là phương tiện đưa gene chứa gene CTFR bình thường vào các tế bào biểu mô trong phổi.